In den vergangenen Jahrzehnten wurde die Wachstumshormontherapie für eine Reihe von Kleinwuchsformen, die nicht primär auf einen Hormonmangel zurückzuführen sind, etabliert. Der genetische Nachweis der spezifischen Ursachen hat in der Routineversorgung erste Schritte für eine personalisierte Therapie ermöglicht.

Für die Therapie der Achondroplasie, eine der häufigsten Formen der Skelettdysplasie, sind die Ergebnisse der Phase-3-Studie mit dem CNP-Analogon Vosoritide (Lancet, 396 (10252), 684-692) aussichtsreich.

Da es sich um seltene und teilweise komplexe Krankheitsbilder handelt, ist eine standardisierte vergleichende Dokumentation in Registern notwendig, um sowohl die therapeutische Wirksamkeit als auch mögliche Nebenwirkungen nachzuweisen.

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